Tai yra medicininis gydymas, kurį sudaro įterpti genai, kurių nėra, kurie negamina baltymų, kurie turėtų arba neteisingai, siekiant modifikuoti paciento genetinę informaciją, išvengti genetinių ligų ar jas išgydyti.
Tai susideda iš genetinės medžiagos perkėlimo į individo ląsteles ar audinius, siekiant, kad ląstelės atliktų naują funkciją, arba ištaisyti ar įsikišti į esamą funkciją.
Genų terapija yra medicinos naujovė, kalbant apie genetinių ligų gydymą. Tai paskelbta kaip geriausia alternatyva, tačiau kartu tai buvo didžiausias iššūkis, nes tai yra pati sudėtingiausia technika.
Pagrindinis jo pranašumas yra tai, kad jis perkelia problemos šaknį, tai yra defektinis genas, sukeliantis ligą, perkeldamas teisingą jos versiją.
Kita vertus, pagrindinis ir didžiausias iššūkis yra tas, kad perduota genetinė medžiaga yra teisingai nukreipta į tas ląsteles ar audinius, kuriems reikalingas genas, kad atliktų savo funkciją, arba kad įvestas genas būtų reguliuojamas panašiausiai kaip sveikų žmonių..
Yra trys genų terapijos taikymo strategijos arba būdai:
- Ex vivo: susideda iš ląstelių, kurios turi būti suremontuotos paciente, ekstrahavimo. Jie suremontuojami laboratorijoje, o vėliau vėl implantuojami į gydomo žmogaus kūną.
- In situ: susideda iš taisomojo geno įvedimo į defektinę ląstelę ar audinį tiesiogiai.
- In vivo: jis susideda iš tiesioginio korektoriaus geno vartojimo pacientui, kad jis pasiektų gydomą tašką.
Norint atlikti genų terapiją, reikalingas vektorius, kuris yra nešiklis, pernešantis geną į ląsteles. Tai gali būti virusinė ar nevirusinė.
Virusiniai vektoriai yra: retrovirusas, adenovirusas, su adeno susijęs virusas ir herpeso virusas. Ne virusai yra: dalelių bombardavimas, tiesioginis DNR ar RNR įpurškimas ir molekulių įvedimas, kurias gali atpažinti taikinio audinio ar ląstelės receptoriai (kuriems taikoma terapija).
Pirmasis bandymas perduoti geną žmonėms buvo pateiktas 1970 už hyperargininemia, kuris yra autosominę recesyvinis liga dėl to, kad kepenyse arginase I geno mutacija. Ši liga atsiranda dėl sunkių nukentėjusių vaikų neurologinių sutrikimų. Yra žinoma, kad du vaikai, kuriems buvo suleistas virusas „Shope papilloma“, sukeliantis karpas triušiuose, buvo traktuojami kaip arginazės I šaltinis. Tačiau rezultatai nežinomi, nes jie niekada nebuvo paskelbti. 1980 m. Italijoje ir Izraelyje buvo atliktas dar vienas beta talasemijos ligos tyrimas, tačiau rezultatai taip pat nebuvo paskelbti.
1988 m. Buvo patvirtintas pirmasis genų perkėlimo protokolas, kurio rezultatai buvo paskelbti. Šis oficialus protokolas buvo atliktas su dviem mergaitėmis, kenčiančiomis nuo ADA (adenozino deaminazės) trūkumo. ADA genas ex vivo buvo įterptas į periferinio kraujo limfocitus ir, nors mergaičių būklė pagerėjo, nebuvo galima tiksliai nustatyti, dėl kokio tikrojo terapinio efekto.
Nepaisant pažangos genų terapijoje, kuri plačiai taikoma gydant vėžį, dar daug ką reikia patobulinti ir tai išlieka eksperimentinė technika.
